理研の創薬研究を基盤とするスタートアップ「EpiFrontier Therapeutics 合同会社」の研究開発課題がAMED「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択

理化学研究所 最先端研究プラットフォーム連携（TRIP）事業本部 創薬・医療技術基盤プログラム（DMP）の遺伝性疾患領域のプロジェクト「ヒストンメチル化酵素 G9a を標的としたβヘモグロビン異常症治療薬の開発」（伊藤 昭博 プロジェクトディレクター）は、東京薬科大学と連携して創薬研究を推進してきました。

この研究を基盤として2025年7月、スタートアップ「EpiFrontier Therapeutics合同会社」が設立され、このたび、同社の研究開発課題「βグロビン異常症に対する新規治療薬としての低分子医薬の開発と事業化」が、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択されました。

DMPでは、アンメットニーズ（有効な治療法のない疾患に関する医療ニーズ）の解消に資する医薬品や医療技術の開発を重点課題としています。伊藤プロジェクトディレクターが進めるプロジェクトでは、G9aに対する新規阻害剤「RK-701（EPF-001）」を見出し、鎌状赤血球症などのβグロビン異常症に対する新規治療薬として研究開発を進めてきました。鎌状赤血球症やβサラセミアなどのβグロビン異常症は、世界的に多くの患者が存在する遺伝性疾患ですが、治療の選択肢が限られていることから、RK-701（EPF-001）は新たな選択肢となると期待されています。

政府が進めている日本成長戦略の17の戦略分野の一つとして創薬・先端医療が掲げられています。また、その開発を実施するスタートアップの支援強化も戦略分野横断的な課題となっています。スタートアップ設立による創薬の推進は理研としても重点的に取り組んできたものです。

詳細はEpiFrontier Therapeutics合同会社のプレスリリース（英語）をご覧ください。